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2015 31 AGO
Tipologia di contenuto: news
Registro comunicativo: divulgativo
Area di interesse: Medico - Famiglia

L'FDA approva l'associazione Ivacaftor-Lumacaftor per la Fibrosi Cistica

L'approvazione di Orkambi (lumacaftor 200 mg/ivacaftor 125 mg) rappresenta un ulteriore passo in avanti per la ricerca sulla Fibrosi Cistica

Lo scorso 2 luglio la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Orkambi (Lumacaftor 200 mg/Ivacaftor 125 mg) per il trattamento della Fibrosi Cistica in pazienti di età superiore ai 12 anni, omozigoti per la mutazione F508del, la più comune in causa in questa condizione.

Lumacaftor è in grado di favorire la maturazione della proteina CFTR e il suo trasporto a livello della membrana cellulare, mentre Ivacaftor ne potenzia l’azione: l’efficacia dell’associazione delle due molecole sulla funzionalità respiratoria dei soggetti con mutazione F508del è stata dimostrata in più di 1000 soggetti in due studi in doppio cieco e placebo-controllo, rilevando, quali effetti collaterali, affanno, infezioni delle vie aeree superiori, nausea, diarrea, rash cutanei, menorragia.

Orkambi è stato sottoposto anche al parere dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), che dovrebbe esprimere il proprio parere entro la fine del 2015.

FONTE: Food and Drug Administration Press Announcements
http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm453565.htm

Articolo a cura di Maria Elisa Di Cicco