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Valutazione della distorsione quando alcuni confondenti non sono considerati: l’uso delle variabili strumentali
Gli studi clinici randomizzati sono considerati il disegno di studio più affidabile per la valutazione degli effetti di trattamenti farmacologici e/o interventi medici. Ma nella maggior parte dei casi i disegni di studio spesso utilizzati per valutare l'efficacia dei trattamenti sono studi non sperimentali. Negli studi non sperimentali, i gruppi di trattamento possono differire per importanti caratteristiche del paziente, come la gravità della malattia, la fragilità, la funzione cognitiva e la vulnerabilità agli effetti avversi.
L'uso delle variabili strumentali è un approccio che aiuta a valutare fattori di confondimento non osservati quando si valutano gli effetti di un trattamento in studi non randomizzati. Una variabile strumentale è un fattore che dovrebbe effettivamente randomizzare alcuni pazienti ai diversi gruppi; dovrebbe essere correlata con il trattamento ricevuto e correlata agli esiti solo attraverso il suo effetto sul trattamento. Sotto ipotesi specifiche, le variabili strumentali possono fornire stime non distorte degli effetti del trattamento anche in presenza di un fattore di confondimento non osservato. Quando i pazienti e i medici sono liberi di scegliere i trattamenti, alcuni dei fattori che influenzano la scelta del trattamento possono anche essere fortemente correlati alla probabilità di avere un effetto positivo. Ad esempio, se ai pazienti con osteoporosi non è stato somministrato un trattamento preventivo perché molto anziani e quindi con una speranza di vita attesa molto bassa, il gruppo di pazienti che non riceve il trattamento potrebbe essere più gravemente malato rispetto ai pazienti che ricevono un trattamento. Se questo non viene considerato nello studio potrebbe influenzare gli outcome dei pazienti ed lo studio sarebbe non bilanciato tra i gruppi. Le variabili strumentali dovrebbero funzionare in modo plausibile come un processo di randomizzazione, assegnando casualmente un sottoinsieme dei pazienti in diversi gruppi di trattamento per raggiungere l'equilibrio su fattori osservati e non osservati, senza però avere alcun effetto diretto sul risultato.
Tuttavia l’uso di variabili strumentali presenta dei limiti:
*Trovare una variabile che sia plausibilmente predittiva del trattamento ma non abbia un effetto diretto o indiretto sul risultato.
*La variabile strumentale deve essere correlata al risultato solo attraverso il suo effetto sul trattamento, tuttavia questo non può essere confermato con i dati
*Le variabili strumentali producono una stima che è spesso difficile da interpretare
*Se la variabile strumentale è debolmente correlata al trattamento potrebbe portare a stime distorte con ampi intervalli di confidenza.
Fonte:
Maciejewski ML, Brookhart MA. Using Instrumental Variables to Address Bias From Unobserved Confounders. JAMA. Published online May 02, 2019. doi:10.1001/jama.2019.5646
