- "State-of-the art" in Pneumologia Pediatrica

Per uso off-label si intende la prescrizione di un farmaco non in linea con quanto autorizzato dalle Agenzie regolatorie in riferimento a indicazione terapeutica, età, dosaggio utilizzato e modalità di somministrazione. La popolazione pediatrica risulta essere particolarmente esposta all’utilizzo dei farmaci in off-label, in quanto, nonostante i continui progressi nella ricerca clinica, ancora oggi la conduzione di trial clinici condotti specificamente nella fascia di età pediatrica è ancora limitata. In tale fascia di età le patologie a carico dell’apparato respiratorio hanno un tasso di incidenza molto elevato, pertanto molti farmaci utilizzate per trattarle possono essere prescritti in off-label. Le classi di farmaci maggiormente coinvolte sono i broncodilatatori, gli antistaminici e i glucocorticoidi. La somministrazione di un farmaco in off-label può esporre il paziente pediatrico ad un rischio maggiore di eventi avversi; pertanto, al fine di promuovere maggiore appropriatezza prescrittiva, andrebbero condotti ulteriori studi volti ad analizzare i profili di sicurezza di queste molecole anche nella popolazione pediatrica.

The off-label use is defined as a prescription or administration of a medicine outside any of the terms of the marketing authorization, including those related to therapeutic indication, age, dosage and route of administration. The pediatric population is particularly exposed to the off-label use because few clinical trials are specifically carried out in this age group. Since respiratory diseases show higher incidence rate in children, many drugs used to treat them can be prescribed as off-label. In this context, the classes of drugs most commonly involved are represented by bronchodilators, antihistamines and glucocorticoids. However, the administration of an off-label drug may expose the pediatric patient to an increased risk of adverse events. Therefore, more studies are needed to better understand the safety profile of these drugs in this frail population.