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- Rivista di Pneumologia Pediatrica

- Le malattie Interstiziali polmonari in età pediatrica (chILDs)

Volume 17, Numero 68 - Dicembre 2017

Editoriale

La malattia polmonare interstiziale del bambino (chILD) rappresenta un gruppo di patologie rare, croniche e complesse, a patogenesi variabile. Questo gruppo eterogeneo di disordini non neoplastici deriva da danni a livello polmonare sottesi da diversi modelli di infiammazione e fibrosi, che vedono l’interstizio come sede primaria delle lesioni. Come succede anche in altre malattie orfane, nel bambino mancano dati sul decorso naturale, sulla variabilità fenotipica, sulle associazioni con il genotipo e sull’efficacia dei vari trattamenti. Il decorso della malattia è molto variabile e non dipende soltanto dalla causa sottostante. La rarità delle singole patologie contribuisce alla mancanza di studi randomizzati e controllati sull’efficacia del trattamento. Quest’ultimo, pertanto, deriva da altre malattie o spesso è basato sull’esperienza dei medici. Questa Action creerà una rete pan-europea di medici multidisciplinari (per adulti e pediatrici), scienziati, pazienti e le loro famiglie, con l’obiettivo di migliorare gli step diagnostici, l’accuratezza della diagnosi e ridurre i tempi di attesa per la stessa. Inoltre, ha lo scopo di ottenere una terapia strutturata e potenzialmente personalizzata. L’azione stimolerà e coordinerà la ricerca multidisciplinare nell’età evolutiva, dall’infanzia all’età adulta, oltre a riportare le caratteristiche fisiopatologiche delle diverse forme di ILD a livello molecolare. I risultati di questi sforzi creeranno grandi cambiamenti nella comprensione e nella gestione delle chILD. Dal momento che chILD è un termine generico per una serie di condizioni che implicano la maggior parte delle competenze puramente mediche o scientifiche, la Action garantirà la dovuta attenzione alle maggiori implicazioni sociali della ricerca sui bambini. L’iniziativa COST è nata nel 1971 come quadro intergovernativo di cooperazione europea nella ricerca scientifica e tecnologica, attraverso il coordinamento a livello europeo delle attività di ricerca finanziate a livello nazionale. Le attività COST comprendono la ricerca di base e pre-competitiva, così come azioni di pubblica utilità, e sono sviluppate attraverso progetti di ricerca chiamati “azioni”. Le azioni costituiscono una rete di progetti nazionali coordinati di ricerca che interessano almeno cinque diversi Stati membri. Il programma COST si basa su un approccio flessibile di tipo bottom-up. Le azioni sono definite da un Memorandum of understanding firmato dai governi dei paesi coinvolti e la durata di ciascuna azione è generalmente di quattro anni. I finanziamenti stanziati per l’iniziativa COST in base al settimo programma quadro (FP7)

COSA FINANZIA

Il programma COST NON finanzia la ricerca in quanto tale, ma sostiene esclusivamente il coordinamento di ricerche già sovvenzionate. In pratica, finanzia attività di collegamento in rete “European network for translational research in children’s and adult interstitial lung disease” è stata approvata il 24/10/2016 ed ha avuto il suo inizio ufficiale il 1 maggio 2017. Finora abbiamo 23 Stati membri del COST (Austria, Belgio, Repubblica Ceca, Danimarca, Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Islanda, Irlanda, Israele, Italia, Malta, Olanda, Polonia, Portogallo, Romania, Serbia, Slovenia, Spagna, Svizzera, Turchia e Regno Unito) e 2 sedi internazionali (Sud Africa e Australia) che partecipano all’azione.

DI CHE COSA SI TRATTA

La malattia polmonare interstiziale del bambino (chILD) rappresenta un gruppo di patologie rare croniche complesse, a patogenesi variabile. Questo gruppo eterogeneo di disordini non neoplastici, deriva da danni al livello polmonare con diversi modelli d’infiammazione e fibrosi con l’interstizio come sito primario delle lesioni.Come succede anche in altre malattie orfane, nel bambino mancano dati sul corso naturale, sulla variabilità fenotipica, sulle associazioni con genotipo e sulla efficacia dei vari trattamenti. Il decorso della malattia è molto variabile e dipende non solo dalla causa sottostante. La rarità delle singole chILD contribuisce alla mancanza di studi randomizzatiti e controllati per l’efficacia per il trattamento. Il trattamento, pertanto, deriva da altre malattie o spesso sono basate sull’esperienza dei medici. Questa Action creerà una rete pan-europea di medici multidisciplinari (adulti e pediatrici), scienziati e pazienti e le loro famiglie e ha l’obiettivo di migliorare gli step diagnostici, per migliorare la accuratezza e di ridurre i tempi di attesa per la diagnosi. Inoltre vuole provare ad avere una terapia strutturata e potenzialmente personalizzata. L’azione stimolerà e coordinerà la ricerca multidisciplinare nell’età evolutiva, dall’infanzia all’età adulta, oltre a riportare le caratteristiche fisiopatologiche tra le diverse forme di ILD a livello molecolare. I risultati di questi sforzi creeranno grandi cambiamenti nella comprensione e nella gestione delle chILD. Dal momento che chILD è un termine generico per una serie di condizioni che implicano la maggior parte delle competenze puramente mediche o scientifiche, la Action porterà la dovuta attenzione alle maggiori implicazioni sociali della ricerca sui bambini Per poter svolgere il lavoro al meglio sono stati creati 6 gruppi di lavoro.

COSA FA

Le azioni COST non finanziano la ricerca, ma solo il network. Il network, per mantenersi forte, ha bisogno di incontri, workshops e training schools. Per questo la COST Action organizzerà durante tutta la sua durata una conferenza scientifica ogni anno per rimanere aggiornata sulle novità nell’ambito scientifico e per creare dei gruppi di lavoro allo scopo di sviluppare progetti di ricerca, creare una training school che abbia come obbiettivo la parte pratica della gestione delle interstiziopatie (come diagnosi, database e data entry) e porre maggiore attenzione ai gruppi di lavoro per sviluppare idee e per creare ulteriori network e reti allo scopo di avere un maggiore impatto e più informazioni riguardo i temi dei vari gruppi. L’attenzione per i social media, per il sito web e per la formazione dei giovani dovrebbe promuovere ed aiutare una nuova classe di ricercatori, esperti in chILD, allo scopo di sostenere la ricerca futura. L’azione ha inoltre l’obiettivo di sostenere la partecipazione di giovani ricercatori ai congressi internazionali e di realizzare degli scambi internazionali per i progetti di ricerca per periodi di durata non superiore ai 3-6 mesi.

Per ulteriori informazioni si rimanda al nostro sito web: http://www.klinikum.uni-muenchen.de/Child-EU/

en/cost/index.html.

Sito COST: http://www.cost.esf.org

Sito MIUR: http://www.miur.it/0003Ricerc/0142Ricerc/0252Progra/index_cf3.htm


Indice

1
La diagnosi delle chILDs
Nicola Ullmann, Virginia Mirra, Claudio Cherchi, Alessandro Onofri, Renato Cutrera
2
Trattamento delle interstiziopatie polmonari nell’età pediatrica
Roberta Cenedese, Martina Lazzarin, Deborah Snijders
3
Un bambino con tachipnea
Paolo Del Greco, Claudia Calogero, Grazia Fenu, Cristina Beltrami, Chiara Caparrelli, Maria Alice Donati, Stefano Avenali, Anna Maria Buccoliero, Matteo Della Monica, Barbara Maria Bergamini, Enrico Lombardi
4
CASO CLINICO: Juvenile Systemic Sclerosis con iniziale interessamento polmonare
Antonino Francesco Capizzi, Giuseppe Fabio Parisi , Claudia Sette, Marta Mazzoni, Oliviero Sacco
5
La bronchiolite obliterante: cosa c’è di nuovo!
Vittorio Romagnoli, Alessandro Volpini, Silvia Angeloni, Federica Zallocco, Salvatore Cazzato
6
Tachipnea persistente in un lattante: un caso di iperplasia delle cellule neuroendocrine dell’infanzia (NEHI)
Mara Lelii, Raffaella Pinzani, Nicola Bonelli, Maria Francesca Patria
7
Un caso di Churg-Strauss
Paola Gallo, Alessandra Iacono, Lisa Pecorari
8
FAQ- Frequently Asked Questions
Deborah Snijders
9
Congresso Inaugurale della COST Action CA16125 ENTeRchILD: una breve recensione
Nicola Ullmann, Salvatore Fasola, Enrico Lombardi, Federica Pezzuto, Deborah Snijders Stefania La Grutta
10
CHILD-EU Orphans Unite: chILD better together European Management Platform for Childhood Interstitial Lung Diseases
Deborah Snijders on behalf of prof Matthias Griese