Caratteristiche del Paziente e outcome Clinici
Le associazioni tra le caratteristiche personali del paziente o trattamenti ricevuti e outcome clinici sono spesso descritti attraverso studi osservazionali. Una strategia chiave per trovare efficientemente associazioni negli studi clinici è l’impiego di studi caso-controllo.
Uno studio caso-controllo confronta individui che hanno avuto l’outcome di interesse (casi) vs gli individui che non hanno avuto l’outcome di interesse (controlli) rispetto all’esposizione a un potenziale “fattore di rischio”.
L’obiettivo è determinare se esiste un’associazione tra il fattore di rischio e l’outcome di interesse. L’idea è quella di definire una popolazione o coorte, identificare i casi e i controlli all’interno della popolazione, e determinare retrospettivamente quali pazienti erano esposti al fattore di rischio. Una percentuale più alta di individui con l’esposizione al fattore di rischio tra i casi piuttosto che tra i controlli suggerisce che il fattore di rischio è associato all’outcome.
Nel caso in cui l’outcome sia raro, è più facile trovare i controlli rispetto ai casi, aumentare il numero di controlli (es. allocazione 2: 1 o 3: 1) rispetto ai casi può migliorare la precisione dello studio.
Negli studi caso-controllo, le associazioni tra esposizioni ed outcome vengono misurate attraverso gli OR, che confrontano la frequenza dell’evento (outcome) rispettivamente nei soggetti esposti e in quelli non esposti al fattore di rischio in studio
Gli studi caso-controllo sono efficienti in termini di tempo e poco costosi rispetto agli studi clinici randomizzati soprattutto quando l’outcome di interesse è raro o richiede molto tempo prima che si verifichi, dato che i casi sono identificati al momento dello studio e gli outcome si sono già verificati senza necessità di un follow-up a lungo termine.
Alcuni svantaggi degli studi caso-controllo riguardano:
- La natura retrospettiva dei dati potrebbe inficiare sulla qualità dei dati
- I risultati sono meno incisivi rispetto agli studi clinici randomizzati
- OR è l’unica misura di associazione che può essere
- la causalità non può essere stabilita poiché non c’è modo di controllare i fattori di rischio
Nonostante queste limitazioni, gli studi caso-controllo possono fornire preziose prove empiriche a complemento degli studi clinici randomizzati.
Fonte:
Irony TZ. Case-Control Studies: Using “Real-world” Evidence to Assess Association. JAMA.2018;320(10):1027–1028. doi:10.1001/jama.2018.12115
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