- No. 2 - giugno 2023

Recentemente sono stati approvati, per pazienti con Fibrosi Cistica di diversa età e con specifiche mutazioni del gene CFTR, farmaci modulatori che consentono il recupero di funzione della proteina CFTR. I significativi miglioramenti della funzione polmonare, dei parametri nutrizionali e la riduzione del numero di riacutizzazioni respiratorie hanno significativamente migliorato la qualità e l’aspettativa di vita dei pazienti. La ricerca è attualmente rivolta a migliorare ulteriormente il profilo di efficacia e sicurezza dei farmaci attualmente disponibili e ad implementare nuove strategie terapeutiche per i pazienti ad oggi non eleggibili.

Recently new drugs defined as modulators were approved for patients with Cystic Fibrosis with different ages and different CFTR gene mutations. These drugs are able to rescue CFTR protein. Significant improvement of pulmonary and nutritional parameters and decreasing rate of pulmonary exacerbations si-gnificantlly improved quality of life and prognosis of people with Cystic Fibrosis. Currently research aims to improve safety and efficacy of available CFTR modulators and plan new strategies for patients non actually eligible.